第一届“中国新药走向世界的征程”创新药高峰论坛 会议报道

2015年4月29~30日，“中国新药走向世界的征程”创新药高峰论坛在北京希尔顿逸林大酒店成功召开。本次峰会由组委会主席华领医药技术（上海）有限公司首席执行官陈力博士、组委会委员中国医学科学院肿瘤医院副院长石远凯教授、北京协和医院临床药理中心胡蓓教授、西安杨森制药有限公司副总裁赵大尧博士、亚盛医药董事长杨大俊博士、贝达药业股份有限公司总裁王印祥博士和深圳微芯生物科技有限责任公司副总裁宁志强博士以及承办单位北京睿智弘商务咨询有限公司负责人黄清精心策划和组织，基于我国迎来生物医药创新发展高峰的大背景，围绕“国内注册与国际注册差异化”、“推荐分析创新药研发品种”、“谁来为创新药买单”、“中国创新药走向国际经验分享及战略合作”、“整合全球资源、如何引进国际项目”五个主题，探讨和交流了“如何用国际化标准指导我国新药研发全过程”。来自学术界、产业界和风险投资界的近170名专业人士参加了此次峰会。


大会主席陈力博士主持开幕式并致欢迎辞。峰会期间，陈力博士做了题为“国际创新药研发大趋势之科学导向”和“华领医药商业模式：中西合璧、联合创新”的报告，陈力博士在发言中说，全球医药研发向个性化、精准化发展。创新药物研发是以患者需求为主导、实现更高临床医疗水平为标准的创新实践。美国2014批准的41个创新药中，有41%的产品以基因变异为病因、基因检测为手段的孤儿药品种，展示个性化医疗进入蓬勃发展阶段。中国创新药领军企业深圳微芯的西达本胺是中国企业在抗肿瘤个性化治疗领域的成功案例。华领医药首次在全球糖尿病领域展示个性化医疗的理念和临床研究结果，已在中国糖尿病患者中糖尿病新药HMS5552实现高达83%的患者有效应答率，证明个性化医疗在非肿瘤、非感染性病治疗领域的突破性进展。歌礼医药的抗病肝产品在亚洲基因Ib人群中有效率达100%，展示个性化医疗在抗病毒领域的有效实践。中国是一个多民族大国，重大疾病的发生发展与遗传背景、生存环境和生活习惯息息相关。科学的发展使我们逐渐认识到同类疾病患者个性化的差异，这种差异是实施个性化医疗的科学基础。以科学为基础、患者为核心的现代医疗体系中创新药开发模式，已经发生实质性的飞跃、是中国创新药企进入国际舞台的大好机会。

组委会主席 华医药 HUA MEDICINE  CEO陈力博士
   强生（中国）高级总监、前美国FDA肿瘤药物审评中心生物统计部门负责人陈刚博士在的主题演讲中，对临床研究的关键因素、评价手段以及科学方法进行了系统的分析，对创新药3期临床终点选择和风险控制提出深刻的指导建议。创新药的市场注入需要经过对临床和临床前科学研究数据的真实性和质量进行深入的探讨，对数据分析方法和过程实行科学的论证，进而验证临床研究的结论。因此，在3期临床研究中，必须实现精确设计（well design）, 无瑕实施（flawless executed）, 完整一致(Internally consistent),临床意义明确(clinically meaningful)和临床效果具有统计学意义(Statistically persuasive efficacy findings)，从而实现具有科学价值的临床效益和风险评估，完成市场准入审评。因此，3期临床的终点设计和实施风险控制成为研发机构和监管部门所关注的核心。在此过程中，临床研究申办方、首席研究者与监管部门的有效沟通是提升3期临床研究成功率的关键。
    深圳微芯副总裁、本次论坛主要发起人宁志强博士代表中国创新药领军企业，就最近在中国CFDA批准上市的抗肿瘤新药西达本胺和在3期临床研究阶段的糖尿病创新药西格列他钠的研发过程进行了深度分享，用成功实践为中国药企展示了以患者需求为基础、科学研究为手段、精准临床实践为核心的创新药开发理念。用微芯的话说：原创是针对未满足的临床需求，以科学为导向，规范为准绳，使中国的企业能做得更好。由美国生物技术公司领衔科学家和大学教授鲁先平、宁志强创办的中国早期生物医药企业深圳微芯，历经14年创业团队的不懈努力和以中国科学医学专家为核心团队的攻坚毅力，总结西达本胺对HDAC I型蛋白酶的阻断能够实现降低肿瘤细胞耐药性和肿瘤转移能领域的转化医学研究成果，成功实现表观遗传调控剂西达本胺在特定肿瘤患者的临床应用：外周T细胞淋巴瘤（PTCL）显著疗效和在非小细胞肺癌患者中对肿瘤脑转移的潜在控制作用。基础研究和临床医学研究的紧密结合是深圳微芯的成功秘诀。

石远凯教授、胡蓓教授、北京大学人民医院胡大一教授分别做了题为“肿瘤创新药的全球研发方向及国际市场态势”、“创新药Ⅰ期临床试验方案设计之考量“和“全球心血管药物研发动态”的报告。受邀出席本次峰会的嘉宾还有江苏恒瑞医药股份有限公司首席医学官申华琼博士、亚宝药业北京药物研究院院长王鹏博士、歌礼生物科技（杭州）有限公司首席执行官吴劲梓博士、再鼎医药（上海）有限公司执行副总裁徐宁博士、誉衡制药副总裁兼首席科学官吕强博士、山东轩竹医药首席执行官吴永谦博士、汤森路透知识产权与科技信息集团声明事业部总经理胡大龙先生、强生（中国）有限公司高级总监陈刚博士、盛德国际律师事务所合伙人潘文森博士、默克雪兰诺有限公司中国区外部创新药负责人刘为民博士、曼哈顿管理咨询有限公司董事总经理王进博士、北京经纬传奇医药科技公司总经理蔡绪柳先生等。

北京大学人民医院胡大一教授

中国医学科学院肿瘤医院副院长石远凯教授（左），北京睿智弘商务咨询有限公司负责人黄清（右）
峰会期间，与会者还针对“心血管创新药”、“抗肿瘤创新药”、“创新药临床试验设计”、“创新药上市后战略发展”、“跨国合作与本土企业合作”、“国际创新药态势”、“国际注册”、“投资融资”、“创新药走向世界——挑战及对策”和“符合国际化临床试验质量”进行了圆桌面对面分组讨论。本次峰会与参会者分享了国际药物临床研究的前沿热点、创新药物理念、临床试验科学管理规范和主要国家对创新药物审批监管的法规、标准和技术指导原则，会议取得圆满成功。