“中国新药走向世界的征程(NDAA)”第三届创新药高峰论坛顺利闭幕

       2017年4月21日，2017年 “中国新药走向世界的征程(NDAA)”第三届创新药高峰论坛在北京圆满闭幕。NDAA创新药高峰论坛已成功举办三届，成为国内外创新药领军者最为重要的交流平台，也是一场真正由国内创新药企业领军者们呈献的新药研发资讯饕餮盛宴。2017年论坛的主题为“临床需求为导向、科学技术为驱动的新药临床开发策略”，吸引了200多位同道参加到此次峰会。

       今年的论坛共分为5大模块：“未满足的临床需求及趋势”、“临床开发计划综合考量”、“创新药研发热点圆桌讨论”、“临床研究的质量和风险管理”和“支持药品批准上市的临床药理研究”。此次峰会的一大亮点是由组委会精心策划的围绕新药临床开发策略热点问题设计的近20个圆桌主题：“创新企业CEO座谈、一致性评价对企业及产品的影响-BE临床试验的评估及实施、CFDA沟通技巧及策略、早期临床研究策略及方法学、全方位考量的临床研究方案设计、临床研究国际多中心选择的战略布局、预算及资金风险管控、创新药物如何打开北美国际市场”等，每一个圆桌安排主持人及议题，参会嘉宾可自由选择题目参与讨论，通过近2个小时激烈讨论，为国内创新药企业制定新药开发战略提供了一定的指导作用。

  

大会主席、华医药有限公司创始人、董事兼首席执行官陈力博士主持开幕式

       4月20日上午，大会主席陈力博士主持开幕式并致欢迎辞。陈力博士在致辞中回顾了“中国新药走向世界的征程(2017NDAA)”峰会创办3年来的历程。他首先点出了举办NDAA峰会的3个聚焦关键词——“新征程”“聚焦创新药”“着力产业人才培养”。峰会着力于引进国际上先进的医药研发的管理理念、方法和标准，搭建国内医药企业相互分享医药研发经验及交流信息的重要平台，培养国内医药研发的高级管理人才，推动国内创新药企业研发实力的整体提升。创新药的概念在过去10年中有了巨大变化，10年前1～6类未在国内上市的都划归新药。两年前，国家食品药品监督管理局（CFDA）将新药的概念界定为2类，对医药产业今后的研发的发展和定位提出了新的要求。2009年11月，在CFDA药品审评中心主办的中国药物创新论坛上，CFDA副局长吴浈就提出了“创要新、改要优、仿要同”的9字方针。过去创新药基本是跨国药企在欧美市场研发的“专利”，我国的药品企业大多是仿制药生产企业，深圳微芯这样在创立之初就锁定了创新药研发的企业寥寥无几。10年中我国经历了从仿制药为主发展到以创新药为主的国家医药产业定位，急需大量的人才。创新药的从业者需要了解创新药的研发思路、研发过程和必须遵循的科学规范和管理规范，而这正是NDAA峰会的主要切入点。
        解决未满足的临床治疗需求是新药研发最根本的驱动力。如何能前瞻性地综合各方因素，针对尚未满足的临床需求开展新药研发活动，既是挑战也是机遇。在“未满足的临床需求及趋势”报告模块中，组委会特邀中国医学科学院肿瘤医院副院长石远凯教授、中山大学附属第三医院副院长翁建平教授和南京应诺医药科技有限责任公司董事长郑维义博士，围绕未满足的临床需求这一重大主题，从新药审评审批的药政管理，到肿瘤、糖尿病、罕见病三大领域的临床需求和趋势，分别在模块一：“未满足的临床需求及趋势”作了主旨发言。

 

中国医师协会肿瘤医师分会青委会副主任委员、中国医学科学院肿瘤医院肿瘤内科刘鹏副主任在作主旨发言

       中国医师协会肿瘤医师分会青委会副主任委员、中国医学科学院肿瘤医院肿瘤内科刘鹏副主任在报告中向参会者介绍了从我国抗肿瘤药物的临床试验，看肿瘤领域尚未满足的临床需求及研发趋势。他指出，新药研发为患者生存带来了质的飞跃，以非小细胞肺癌为例，从1978年的2-4个月，延长到2015年的40个月，然而在抗肿瘤新药研发领域，任重而道远。分析2006年1月至2015年12月全球9985个临床试验数据结果显示，非肿瘤药物的试验成功率为肿瘤药物的2倍，III期临床试验成功率最低。失败的经历告诉我们，高质量的临床试验需要健全的法律法规、完备的硬件设施和技术体系、高素质的研究者队伍和为临床试验提供技术支持的多方协同。刘鹏副主任还谈到了PD-1抗体在国内的注册情况，以及相关临床研究的整体情况。

中山大学附属第三医院副院长翁建平教授在作主旨发言

       中华医学会糖尿病学分会主任委员、中山大学附属第三医院副院长翁建平教授对东西方糖尿病多样性的差异进行了解读。他表示，据估算，我国的糖尿病患病率近年来快速增长，每年新发680万例，1980年我国糖尿病患者为30万人，不到1%，目前已达到9.7%，日本糖尿病患者基本维持稳定，英国1995年至2010年糖尿病增长率不到2%，而印度也呈现上升趋势。由此看来，一个国家的多发疾病与其经济发展的特定阶段相关。因此，研发药物必须要注意的是，药物不一定能解决一个国家多发疾病的相关文化问题。糖尿病所导致的并发症有糖尿病肾病、糖尿病视网膜病变、糖尿病足。糖尿病肾病是发达国家肾脏移植的第一大原因，糖网病是导致成年人失明的第一大原因，而40%的非外伤截肢是由糖尿病足导致，所以必须解决糖尿病的意义就在于此。东方人和西方人的糖尿病的差异主要体现在以下几个方面：一是表现型不同；二是在病理生理机制上，东方人的血糖升高以餐后血糖升高为主；三是东西方人在β细胞功能和胰岛素抵抗两者之间的平衡是不一致的。

南京应诺医药科技有限责任公司董事长郑维义博士作主旨发言

       郑维义博士在会上分析了罕见病领域未满足的临床需求及趋势。他指出，市场预测国际孤儿药每年增长率为10.5%，2020年预计年销售为1760亿美元，FDA每年批准的新药中，孤儿药约占40%。罕见病可以明确是基因病，如囊性纤维化、脆性X染色体综合征、亨廷顿氏舞蹈症等。以亨廷顿氏舞蹈症为例，它是单一基因常染色体显性基因遗传性疾病，美国有这类患者3万人。目前我国尚无官方罕见病定义和流行病学调查数据。据估计我国罕见病患者人数约为2000万，患者组织约70多个。2017年2月中国罕见病发展中心发布了民间版144个中国罕见病参考名录（修订版），2016年上海市卫生计生委也发布了56个上海市主要罕见病名录，青岛、上海和浙江已将部分孤儿药列入医保报销目录，青岛和浙江建立了罕见病医药保障机制，目前已批准上市的孤儿药仅140多个，有些廉价的孤儿药正遭遇没有企业生产而断药的困境，孤儿药研发企业寥寥无几。我国孤儿药市场正处在孵化期阶段，在法规、政策和技术等方面具有巨大的发展潜力，采取基于中国，定位全球市场的孤儿药国际化开发策略势在必行，可以选择在美国有孤儿药标签，但在中国却又大量患者的药物进行立项和研发的模式，采用老药新用，氘代药物以及联合用药是可行的孤儿药快速上市的途径，孤儿药研发是我国创新药走向世界的捷径。

深圳微芯生物科技有限责任公司执行副总裁宁志强博士

      4月20日下午开始的模块二：“临床开发计划综合考量”由宁志强博士主持。临床开发计划的制定和实施，包括目标适应证、试验设计、实施计划、风险评估、药政管理、预期结果等，贯穿于新药临床开发的各个阶段。如何结合科学、运营、市场等综合考量去制定适合企业不同发展阶段的临床开发计划，是一个新药能否上市、何时上市至关重要的过程。和铂生物医药副总裁刘晓曦博士、华领医药技术（上海）有限公司副总裁兼临床研究和开发部负责人张怡博士、诺思格（北京）医药科技股份有限公司高级副总裁兼首席科学官（前FDA肿瘤药物研发生物统计审评部门负责人）陈刚博士分别从新药临床开发计划的概念、流程和制定策略、早期临床开发要素及计划、后期临床试验设计等角度，通过企业实战案例，对临床开发计划的综合考量给予了深入解读。

 默沙东研发中心临床研究执行总监王在琪博士作主旨发言
 

和铂生物医药副总裁刘晓曦博士在作主旨发言
 

华领医药技术（上海）有限公司临床研究和开发部副总裁张怡博士在作主旨发言

诺思格（北京）医药科技股份有限公司高级副总裁兼首席科学官（前FDA肿瘤药物研发生物统计审评部门负责人）陈刚博士在作主旨发言

圆桌讨论环节

      
       在模块三：“创新药研发热点圆桌讨论”，来自国内创新药企业高层及国内顶尖技术的研究者参与了圆桌讨论。翁建平副院长主持疾病领域论坛，围绕糖尿病领域临床研究技术及研发热点展开了讨论。陈力博士、吴永谦博士、郑维义博士和思路迪医疗科技集团CEO龚兆龙博士分别主持三个创新企业CEO圆桌座谈。国内企业已经由仿制药为主逐渐转变以创新药研发为主，新药上市是药物研发重要的里程碑。新药上市后如何面对商业化对企业带来的新挑战？如何避免可能的风险和创新陷阱?对企业新药临床开发策略制定将带来哪些影响?中国的原创药不仅要扎根本土，还要走向世界，本土创新药如何实现欧美国际市场准入?圆桌座谈围绕以上话题进行了深入的讨论。
       宁志强博士在主持圆桌座谈时，结合其在我国开展原创性新药研发及自主原创新药的国际联合开发的深刻体验，分享了以单臂II期为关键性试验结果获得加速审批上市的案例——西达本胺在不同阶段的研发策略考量、如何与审评部门就关键注册试验设计进行沟通交流，及获得有条件批准的研发历程。西达本胺的研发注册历程提示，企业与审评机构推进优秀产品加速上市的心情是一致的，但研发企业需要更多的换位思考，在提出特殊审批申请前做足功课、收集足够的试验证据并匹配法规要求，才能在与审评部门沟通交流时有理有据、合情合理，更大程度上获得审评部门的认可和支持，共同推进产品的上市进程。

       在临床开发策略论坛，7个圆桌座谈也深入探讨了一系列重点话题。胡邵京博士主持“一致性评价对企业及产品的影响——BE临床试验的评估及实施”，宁志强博士主持“与CFDA的沟通技巧及策略”，刘晓曦博士主持“早期临床研究策略及方法学”，陈刚博士主持“全方位考量的临床研究方案设计”，徐宁博士主持“临床研究国际多中心选择的战略布局”，缔脉生物医药科技（上海）有限公司董事长兼首席执行官谭凌实博士主持“预算及资金风险管控”，加拿大伍德维尔-格林医疗科技服务公司创始人、首席科学官兼总裁袁洪波博士主持“创新药物如何打开北美国际市场”。在开发北美等国际市场，实现创新药物上市后商业化，投资回报与利益最大化，这其中，卫生技术评价（HTA）与药物经济学评价起到什么作用？怎样顺利通过上述评审？会有哪些不同于各国药政机构，包括加拿大卫生部（Health Canada）和美国食品和药物管理局(FDA)的技术要求？什么是药物比较疗效研究，它对创新药物市场定位，对研发策略及未来发展趋势有何种影响？针对这些话题，袁洪波博士与圆桌嘉宾展开了热烈的讨论。
      在模块四：“临床研究的质量和风险管理”，强生制药有限公司亚太治疗计划和策略总监陈华博士解读了新版ICH-GCP。谭凌实博士、思澜医药技术（北京）有限公司总经理陈静博士、北京大学第三医院药物临床试验机构主任兼北京大学临床研究所副所长李海燕教授、从法规层面、临床研究的具体过程、稽查核查角度，对临床研究的质量和风险管理的要素进行深入解读，分别就“临床研究发现评估及管控”、“临床研究执行的检查与稽查”、“临床研究机构GCP的管理与实施”作主旨报告。随着临床研究过程中新理念新技术的应用，对受试者权益保护意识的日益增强，监管机构、申办者、研究机构逐步提高的风险重视程度——质量和风险管理已成为新药临床研究中至关重要的环节。徐宁博士、陈华博士、谭凌实博士、陈静博士、李海燕主任、北京经纬传奇医药科技有限公司副总经理金迪蒂博士主持座谈小组。

再鼎医药（上海）有限公司临床研发和法规事务执行副总裁徐宁博士主持模块四
 

强生制药有限公司陈华总监在作主旨发言
 

缔脉生物医药科技（上海）有限公司董事长兼首席执行官谭凌实博士在作主旨发言
 

思澜医药技术（北京）有限公司陈静总经理在作主旨发言

北京大学第三医院药物临床试验机构李海燕主任在作主旨发言

模块四研讨环节

      在模块五：“支持药品批准上市的临床药理研究”，胡蓓教授、李海燕教授、北京市创新药物临床药代药效研究重点实验室副主任王洪允教授分别作了“人体ADME”“QTC间期：药物心脏毒性研究”“药物相互作用（DDI）及药代动力学（PK）研究”的主旨报告。利用现代理论、现代技术研究药物的体内处置过程与人体间相互作用的规律和机制，探讨临床用药的安全性、有效性，制定个体化剂量方案，减少药物不良反应和药源性疾病的发生等一系列研究过程——即临床药理学在新药研发中具有关键性科学指导价值。演讲嘉宾从临床药理学的重要概念谈起，并通过讲解如何开展药物心脏毒性评估、药物肝脏毒性评估，展示在不同的新药研发阶段应予以关注的重大相关问题。

南京药捷安康生物有限公司创始人，董事长吴永谦博士主持模块五
 

北京协和医院临床药理中心胡蓓教授在作主旨发言

北京市创新药物临床药代药效研究重点实验室副主任，北京协和医院临床药理中心I期生物分析实验室（东院）主任王洪允博士在作主旨发言

       本次大会在大会主席、华医药有限公司创始人、董事兼首席执行官陈力博士、组委会委员北京协和医院临床药理中心Ⅰ期临床研究室主任胡蓓教授、北京加科思新药研发有限公司研发总裁兼执行总裁胡邵京博士、先声药业集团首席科学官兼研发总裁牟骅博士、深圳微芯生物科技有限责任公司执行副总裁宁志强博士、强生制药有限公司副总裁兼中国临床研发总负责人申华琼博士、南京药捷安康生物有限公司创始人兼董事长吴永谦博士、再鼎医药（上海）有限公司临床研发和法规事务执行副总裁徐宁博士、江苏亚盛医药开发有限公司董事长杨大俊博士、信达生物制药（苏州）有限公司董事长兼总裁俞德超博士、乐士投资集团跨境投资董事总经理张志民博士、辉瑞（中国）副总裁兼中国药物开发部负责人赵大尧博士、阿斯利康制药有限公司美国药物安全监测负责人赵子贤博士以及北京睿智弘扬商务咨询有限公司负责人黄清女士精心筹划下取得了预期的交流效果。在两天的会议期间、在“中国新药走向世界的征程(NDAA)”这个一年一度的交流平台上，新药研发的一线工作者、国内药界顶尖专家、企业管理者和精英等共聚一堂，共同探讨了在我国医药创新大潮中如何把握好发展方向，共享创新模式和思路，通过激烈的思想碰撞和头脑风暴，受到业界的广泛关注，成为引领我国医药产业跨越发展的重要风向标。

 
大会组委会及部分演讲嘉宾合影

中国新药走向世界的征程（New Drug Advancement Association, NDAA）
NDAA聚焦创新药领域，搭建高端峰会及培训交流的平台，力求成为医药同仁相互分享医药研发经验及交流信息的重要平台。同时，NDAA也注重为行业培养高端人才，推动行业健康发展，推动中国的新药、项目走向国际。

北京睿智弘扬商务咨询有限公司
睿智弘扬聚焦创新药领域的高端峰会和高级培训，是一家全方位会议及商务活动管理公司。我们为客户提供完整的，专业化的，具有独特创意的会议及商务活动服务。